Ledare 28/1. När sexåriga Mila Makovec diagnostiserades med Spielmeyer-Vogts sjukdom, en ärftlig neurologisk sjukdom, hade hon redan förlorat synen, stora delar av sin talförmåga och kunde inte längre gå utan hjälp.
Eftersom det inte fanns någon känd behandling för Milas tillstånd fick läkare vid Bostons barnsjukhus uppfinna en åt henne. På bara åtta månader hittade de den genetiska orsaken till hennes sjukdom och tog fram ett skräddarsytt läkemedel.
Ett år senare har läkemedlet, som kallas milasen efter henne, bland annat gjort så att Mila nu kan äta mosad mat i stället för att alltid förlita sig på sondmatning. Hon har också färre epileptiska anfall än förut, och de varar i sekunder snarare än minuter som de gjorde tidigare.
Milas behandling, som först beskrevs i en artikel förra året i den vetenskapliga tidskriften New England Journal of Medicine, visar både vilken oerhörd potential individualiserad medicin har och hur dyrt det kommer att bli.
Timothy Yu, läkaren som hjälpte Mila, har inte velat säga hur mycket det kostat att ta fram milasen. Andra forskare menar dock att de totala kostnaderna för att ta fram liknande läkemedel – inklusive labbtester och prövningar av myndigheter – motsvarar 3–5 miljoner dollar (28,5 till 47,5 miljoner kronor).
Milas fall må vara extremt, men även för cancerpatienter blir läkemedelskostnaderna allt högre. En ny studie från Institutet för Hälso- och Sjukvårdsekonomi (IHE) visar att de europeiska ländernas kostnader för cancermediciner har ökat med 18 miljarder euro (drygt 180 miljarder kronor) sedan 2008.
För att nya läkemedel ska komma fler patienter till del behövs nya betalningsmodeller. Till exempel skulle läkemedelsföretagen kunna få ersättning först när behandlingen får effekt; i dag beräknas mediciner vara ineffektiva för 38–75 procent av alla patienter med vanliga sjukdomar. Regionerna, staten och läkemedelsbolagen behöver hitta nya sätt att ta hänsyn till den osäkerheten.
Till syvende och sist kommer politiker dock inte runt frågan om prioriteringar. I exempelvis Region Västerbotten motsvarar kostnaderna för att behandla 20 patienter med den ovanliga Skelleftesjukan kostnaderna för samtliga patienter med diabetes typ 2, högt blodtryck och blodfettssänkande behandling. Givet de höga kostnaderna och den osäkra effekten av att behandla sällsynta sjukdomar är det inte alltid en rimlig satsning. Blir det offentligas kostnader för höga måste tilläggsfinansiering – i Mila Makovecs fall genom privata donationer – vara en möjlighet.
Höga läkemedelskostnader har alltid en alternativkostnad: Andra patienter hade kunnat behandlas, löner för vårdpersonal hade kunnat höjas, och så vidare. Hur obekvämt det än är måste politiker därför kunna ge ett svar på frågan: Hur mycket får ett liv kosta?
